Zdravilo sirota je tisto zdravilo, ki ga kot tako določi Evropska komisija na podlagi mnenja EMEA v skladu z naslednjimi merili:
a)
da je namenjeno za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarne ali kronično izčrpavajoče bolezni, ki prizadene največ pet od deset tisoč oseb v EU, ko se vloži predlog, ali
da je namenjeno za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarne, resno izčrpavajoče ali resne in kronične bolezni v EU ter ni verjetno, da bi trženje zdravila v EU brez spodbud ustvarilo zadosti dohodka za upravičenje naložbe;
in
b)
da ne obstaja nobena zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje omenjene bolezni, odobrena v EU oziroma, če taka metoda obstaja, da bo zdravilo pomembno koristilo obolelim.
Za zdravila sirote velja tržna ekskluzivnost, ki pomeni, da agencija v obdobju 10 let od izdaje dovoljenja za promet z zdravilom siroto:
-
ne bo izdala drugega dovoljenja za promet s podobnim zdravilom in
-
ne bo izdala dovoljenja za razširitev obstoječega dovoljenja za promet z zdravilom na isto terapevtsko indikacijo za podobno zdravilo.
To obdobje se sme skrajšati na šest let, če EMEA za zdravilo siroto ugotovi, da ne izpolnjuje več meril, določenih v prejšnjem odstavku.
Ne glede na prejšnji odstavek se podobnemu zdravilu dovoljenje za promet lahko za isto terapevtsko indikacijo izjemoma izda, če:
a)
je imetnik dovoljenja za promet izvirnega zdravila sirote dal svoje soglasje drugemu predlagatelju, ali
b)
imetnik dovoljenja za promet izvirnega zdravila sirote ni sposoben dobavljati v zadostnih količinah, ali
c)
drugi predlagatelj v svojem predlogu lahko utemelji, da je njegovo zdravilo, čeprav je podobno zdravilu siroti, ki že ima dovoljenje, varnejše, učinkovitejše ali kako drugače klinično boljše.
Podobno zdravilo v smislu primerjanja pri zdravilih sirotah pomeni zdravilo s podobno učinkovino ali učinkovinami, kot jo/jih vsebuje zdravilo sirota z izdanim dovoljenjem za promet, in ki je namenjeno za isto terapevtsko indikacijo.
Podobna učinkovina v smislu primerjanja pri zdravilih sirotah pomeni enako učinkovino ali učinkovino z enakim bistvenim aktivnim delom molekule (vendar pa ne nujno s povsem enakimi strukturnimi deli molekule) in ki učinkuje po enakem mehanizmu.
To vključuje:
a)
izomere, zmesi izomer, komplekse, estre, soli in nekovalentne derivate izvirne učinkovine ali učinkovino, ki se od izvirne razlikuje le v manjših spremembah molekulske strukture, kakršna je strukturni analog,
ali
b)
enako makromolekulo ali makromolekulo, ki se razlikuje od izvirne v spremembah molekulske strukture, kot npr.:
i)
proteini, če:
-
je razlika nastala na ravni transkripcije ali translacije,
-
je razlika v strukturi nastala po translaciji (posttranslacijske modifikacije, na primer različni vzorci glikozilacije) ali zaradi različnih terciarnih struktur,
-
razlika v aminokislinskem zaporedju ni velika in ključna. Dva proteina iste skupine s podobnimi farmakološkimi lastnostmi (na primer biološki sestavini, ki imata isti podkoren mednarodnega nelastniškega imena (INN)), ponavadi štejeta za podobna,
-
se monoklonska protitelesa vežejo na isti ciljni epitop. Ta se ponavadi štejejo za podobna;
ii)
polisaharidi z enakimi ponavljajočimi sladkornimi enotami, tudi če število enot variira in so spremembe posledica polimerizacije (s konjugacijo vred);
iii)
polinukleotidi (vključno terapevstki geni in protismiselni oligonukleotidi), ki so sestavljeni iz dveh ali več različnih nukleotidov, če:
-
razlika v nukleotidnem zaporedju purinskih in pirimidinskih baz ali njihovih derivatov ni velika in ključna. Zato protismiselni oligonukleotidi, pri katerih dodajanje ali opustitev nukleotida/-ov znatno ne vpliva na kinetiko hibridizacije na ciljnem mestu, ponavadi štejejo za podobne. Terapevtski geni, pri katerih razlike v zaporedju niso večje, ponavadi štejejo za podobne;
-
se razlika v strukturi med njimi nanaša na spremembe riboznega ali deoksiriboznega sladkornega ogrodja ali na zamenjavo ogrodja s sintetičnimi analogi;
-
je razlika v vektorskem ali prenosnem sistemu;
iv)
zelo podoben kompleks delno določljivih snovi (kakršni sta dve sorodni virusni cepivi ali dva sorodna izdelka za ciljano celično terapijo);
ali
c)
enako učinkovino v radiofarmacevtskem izdelku ali učinkovino, ki se od izvirne razlikuje v radioaktivnem izotopu (radionuklidu), ligandu, mestu označevanja ali mehanizmu označevanja molekule z radioaktivnim izotopom pod pogojem, da deluje po enakem mehanizmu.